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Nueva estrategia de medicina de precisión para el glioblastoma multiforme
El glioblastoma multiforme es el tumor cerebral maligno más común en la edad adulta, que posee una alta resistencia a la terapia y una supervivencia media de tan sólo 15 meses.
Cuando las células “leen” el ADN, forman una molécula de ARN que sirve de intermediario entre un gen y la síntesis de una proteína. Pero la información recogida en esta molécula de ARN es incomprensible y debe ser procesada mediante un mecanismos en el que se “cortan y pegan” ciertos fragmentos del ARN hasta dar lugar a una molécula que la célula comprenda. A este proceso se le conoce como splicing.
Recientemente se han descrito en el glioblastoma alteraciones en el proceso de splicing o procesamiento del ARN, que podrían ser corregidas utilizando terapias avanzadas de ARN.
En este proyecto planteamos el estudio del procesamiento del ARN, es decir, cómo las células “cortan y pegan” las moléculas de ARN, en muestras de pacientes con glioblastoma. Con ello identificaremos nuevos biomarcadores y dianas terapéuticas para este tipo de cáncer. Además, diseñaremos moléculas de ARN que nos permitan restaurar el patrón de procesamiento observado en células sanas.
Para ello utilizaremos una nueva aproximación para la edición del ARN, el sistema CRISPR-Cas13, que además nos permitirá identificar aquellas dianas con un mayor potencial terapéutico. A lo largo del proyecto validaremos estas terapias tanto in vitro (es decir, en el laboratorio) como en modelos animales de la enfermedad.
La consecución de este proyecto supondrá un avance en el establecimiento de una nueva estrategia terapéutica en el glioblastoma y los conocimientos generados podrán extrapolarse a otros tipos de cáncer.