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Tipos de estudios de investigación en oncología
Es importante que las personas se informen sobre los estudios de investigación. Así, se pueden implicar de forma particular e incluso ser protagonistas de los avances científicos, participando en los Ensayos Clínicos y/o formando parte de los Comités de Pacientes que contribuyen a determinar sus prioridades y necesidades a la hora de promover la investigación oncológica.
La investigación puede ser clasificada en varios tipos principalmente:
- Investigación básica: intenta descubrir y comprender los mecanismos biológicos, genómicos, genéticos y moleculares, … que intervienen en el desarrollo y crecimiento del cáncer. Se corresponde con los estudios realizados sobre todo a nivel de laboratorio, y para ello se pueden utilizar células y tejidos, animales de experimentación, … Y en muchos casos sirven para descubrir hipótesis, o probar fármacos y valorar dosis, eficacia, toxicidad y seguridad antes de poder utilizarlos en seres humanos.
- Investigación clínica: son estudios en los que la investigación se realiza con personas. Dependiendo del subtipo de estudio, pueden ser personas sanas que participan para desarrollar estrategias preventivas o de tipo diagnóstico. A veces son enfermos y enfermas a quienes se ofrecen nuevos tratamientos o estrategias terapéuticas diferentes, para valorar si dan mejores resultados que las establecidas como adecuadas según las guías clínicas. Se denominan Ensayos Clínicos y hay muy diferentes subtipos. Todos deben someterse a unas medidas muy estrictas de legislación y cumplir normativas nacionales y europeas que garanticen la calidad de la investigación y la seguridad de las personas participantes.
- Investigación traslacional: se denominan así los estudios en los que, en base a descubrimientos obtenidos de la investigación básica, se trasladan a investigación en el entorno clínico con pacientes. Es el paso por el cual descubrimientos básicos (como puede ser conocer una vía metabólica o proceso de crecimiento de una célula cancerosa) se pueden convertir en tratamientos para los enfermos (utilización de un medicamento dirigido a bloquear dicho proceso, por ejemplo).
También podemos hablar de otros tipos de estudios de investigación:
- Estudios poblacionales. Se estudian y analizan los datos de grandes grupos de personas que comparten algunas características, intentando identificar: factores comunes, por ejemplo, sobre riesgos para la salud (tabaquismo, dieta inadecuada, sedentarismo); repercusiones y/o eficacia de acciones preventivas o de diagnóstico precoz (vacunación frente al VPH); tendencias en la incidencia o mortalidad de enfermedades (por acceso a servicios sanitarios).
- Algunos de estos son estudios de intervención en los que se estudia la respuesta a determinantes concretos que son objeto del estudio, y otros son los llamados estudios observacionales (que a su vez pueden ser retrospectivos (con datos pasados de las poblaciones a estudiar) o prospectivos (seguimiento de datos de una población desde el momento actual y en el futuro). Su utilidad fundamental es la recopilación de grandes cantidades de datos colectivos, para obtener información útil para acciones de salud pública, para mejorar la salud de las personas. También para verificar si la eficacia y seguridad de un fármaco en la práctica clínica se corresponde con lo encontrado en el ensayo clínico.
- También hay estudios cualitativos: generalmente buscan conseguir información sobre temas sociosanitarios, obteniendo: conocimientos basados en las creencias, percepciones y necesidades de las personas, o bien observando y analizando situaciones concretas (relacionadas con el proceso de enfermedad, por ejemplo) para intentar entender y comprender la realidad. Estudios como los que realiza el Observatorio de la Asociación Española Contra el Cáncer.
Ensayos Clínicos
La investigación es clave para avanzar contra el cáncer, y los ensayos clínicos (EC) son una herramienta fundamental para que los resultados de los estudios de investigación se apliquen en los pacientes.
Qué es un Ensayo Clínico. Definición
Es un estudio de investigación médica en el que participan personas enfermas para evaluar la seguridad y eficacia de nuevos tratamientos (como medicamentos, terapias o procedimientos / protocolos sanitarios), o para probar nuevas formas de utilizar terapias ya conocidas.
Esto implica que los participantes lo hacen siempre tras recibir una completa información y de forma voluntaria, siguiendo un proceso o protocolo establecido previamente (regulado y autorizado por las autoridades sanitarias correspondientes, según la legislación vigente, y supervisado por un comité de ética).
En general, los estudios científicos realizados con pacientes con diagnóstico de cáncer tienen el objetivo de determinar la eficacia y la seguridad de un nuevo tratamiento o procedimiento terapéutico frente a la enfermedad, y valorar si mejora la calidad y cantidad de vida en los enfermos oncológicos frente a otras alternativas ya disponibles.
Para poderse autorizar un ensayo clínico, deben existir suficientes conocimientos científicos, estudios y datos preclínicos previos. Además, la legislación debe regirse por la Declaración de Helsinki, que regula la investigación biomédica, y cumplir los postulados éticos imprescindibles y respetar en todo momento los derechos fundamentales de las personas.
La Declaración de Helsinki es la declaración más conocida de la Asociación Médica Mundial (AMM). Fue adoptada en 1964 y ha sido enmendada siete veces, la última en la Asamblea General de octubre 2024.
Es una declaración de principios éticos para la investigación médica con participantes humanos (tras las atrocidades cometidas por médicos que llevaban a cabo investigaciones médicas contrarias a la ética durante la Segunda Guerra Mundial). Desde que la Asociación Médica Mundial adoptó por primera vez la Declaración de Helsinki en 1964, los investigadores, los comités de revisión ética y los gobiernos de todo el mundo confían ahora en los principios perdurables de alto nivel del documento para orientar las consideraciones éticas fundamentales y la toma de decisiones.
Así, las administraciones sanitarias velarán por el cumplimiento de las normas de buena práctica clínica, y validarán el estudio con un informe elaborado por un Comité Ético de Investigación (CEI o CEIm), debidamente acreditado (compuesto por equipos interdisciplinarios integrados por profesionales sanitarios y no sanitarios de diferentes perfiles).
Participar en un Ensayo Clínico en oncología
Hay quienes creen que a quien proponen participar en un EC es un “conejillo de indias”, y que no saben qué hacer ya con su enfermedad, porque no consiguen controlarla, es un último recurso. Son percepciones que no se corresponden con la realidad.
El equipo médico sabe la situación de enfermedad de cada paciente, y puede conocer si existe algún tipo de ensayo clínico que pueda ser de utilidad para su caso particular. Y no es solo para situaciones en las que las demás opciones de tratamiento han fallado, sino también puede ser el momento para intentar un estudio de investigación en fases tempranas de la enfermedad.
No obstante, cualquier persona diagnosticada de cáncer puede preguntar a sus especialistas o equipo médico, que le podrán orientar.
En lo que respecta a la persona que va a participar en un ensayo clínico, de antemano:
- Debe recibir toda la información sobre el ensayo clínico, sus objetivos, metodología y forma de evaluar resultados, procedimiento del ensayo, características y controles clínicos, pruebas y pautas a seguir, así como descripción de posibles riesgos y beneficios esperados.
- Debe recibir aclaraciones y resolución de cualquier duda generada por el hecho de participar en el EC de forma exhaustiva, precisa, clara y entendible, así como tener identificadas personas y medios de contacto en caso necesario.
- Debe recibir y entender un documento de información sobre el estudio y posteriormente entregar, firmado un consentimiento libremente otorgado, sin coacciones de ningún tipo y comprendiendo que su participación será totalmente voluntaria.
- Debe conocer que todo el proceso de participación se hará bajo la vigilancia y con los controles pertinentes de un equipo médico con competencia y experiencia clínica, que validará y supervisará todos los procedimientos (habiéndose incluso concertado obligatoriamente un seguro para el caso de que se pudieran presentar daños y perjuicios).
- Debe tener claro que, en cualquier momento y situación, podrá revocar su consentimiento y abandonar el estudio, sin necesidad de explicación por su parte, y sin que ello signifique dejar de llevar el seguimiento y cuidados que sean necesarios fuera de los requisitos del estudio, de forma estándar.
- Debe saber que sus datos personales y de salud, están protegidos por la LGPD y que serán utilizados solo para poder participar en la investigación, y en ningún caso serán compartidos con terceros.
Fases de los Ensayos Clínicos
Los ensayos clínicos que se realizan con medicamentos buscan con frecuencia estudiar y comprobar la eficacia y la seguridad de un determinado fármaco nuevo, frente a otro existente previamente; o valorar las ventajas de ciertas terapias combinadas. El objetivo es obtener datos clínicos y evidencias suficientes para que el balance entre los beneficios obtenidos por los pacientes sea superior a los riesgos conocidos. Es decir, las ventajas deben compensar los posibles inconvenientes. En estos casos, se procedería a aprobar el nuevo fármaco, o una indicación terapéutica nueva, o la administración de la terapia en una situación distinta de la previa.
La investigación clínica es muy diversa y heterogénea, y cuando se realiza con la participación activa de pacientes, necesita que los ensayos clínicos hayan pasado por varias fases:
- Fase I: Son los primeros en personas, tras la información, datos e hipótesis generadas por las investigaciones preclínicas o de laboratorio. Son pocos los participantes (habitualmente grupos pequeños de unas decenas de personas) generalmente pacientes (solo pueden ser voluntarios sanos en algunos estudios muy concretos). Cuando es un ensayo clínico con medicamentos sirve para confirmar que la administración del fármaco tiene el efecto esperado, su forma y vía de administración más adecuada, y se define la dosis segura para las personas.
- Fase II: Se incluyen pacientes en mayor número, pudiendo participar varios cientos de personas y sirven para analizar sobre todo la eficacia terapéutica conseguida; así como para comprobar la seguridad y control de los efectos adversos con las dosis evaluadas previamente.
- Fase III: Pueden llegar a incluir a cientos o miles de pacientes ya que buscan la confirmación de los datos previos de eficacia y seguridad (ventajas frente a inconvenientes o efectos secundarios) del fármaco, tras analizar los datos de grupos amplios de pacientes con unas características específicas. Y con frecuencia se comparan con otras opciones terapéuticas existentes. Es un paso habitualmente necesario para la autorización de comercialización de un nuevo medicamento.
- Fase IV: Son los estudios realizados con seguimientos a largo plazo, con medicamentos ya autorizados, y que son útiles para estudiar posibles reacciones adversas poco frecuentes o que aparecen con el paso del tiempo; o para identificar y conocer posibles beneficios adicionales que aparecen en la población tratada, ya en condiciones “reales”.
Todas estas fases son necesarias para avanzar en las investigaciones y poder ofrecer resultados beneficiosos para los pacientes. Desde que se inician las investigaciones con un compuesto, hasta que se autoriza su uso y se incluye en las guías de tratamiento, pueden pasar aproximadamente 10 años en la mayor parte de las ocasiones.
Cosas importantes que conocer de los ensayos clínicos
Los ensayos clínicos pueden ser de diferentes tipos, pero cuando se comparan varias estrategias de tratamiento, pueden ser:
- EC aleatorizados o randomizados: los pacientes son asignados al tratamiento experimental o al grupo de placebo (el que tiene una sustancia que no es eficaz clínicamente) o al mejor tratamiento disponible (de soporte, o terapias estándar). Esto se hace sin selección por parte de los médicos, sino de forma aleatoria, es decir, al azar (pero siempre tras valorar que se cumplen los requisitos necesarios para que el paciente pueda participar en el ensayo). Habitualmente la aleatorización se lleva a cabo a través de un sistema electrónico automatizado donde no es posible la intervención humana y así se consigue una alta evidencia científica con la mayor objetividad posible. Lo que se conoce como placebo, es cuando al comparar dos fármacos, uno es una sustancia inactiva farmacológicamente pero que tiene la misma forma y color que el fármaco experimental. Aun así, la persona puede notar algún efecto al creer que está recibiendo un fármaco con actividad.
- Hay estudios que buscan maximizar la fiabilidad de los resultados, intentando que no haya sesgos de interpretación que puedan achacarse a los pacientes o a los profesionales que llevan el estudio: son los ensayos clínicos doble ciego. Esto ocurre cuando ni profesionales ni enfermos saben qué se administra, y así se reduce la posible influencia física o psicológica de este conocimiento en el desarrollo y análisis final de los datos. La máxima evidencia científica se obtiene de los ensayos clínicos aleatorizados y doble ciego.
- Ensayos clínicos observacionales: se recopilan datos de efectos adversos, calidad de vida y mejoras clínicas, en condiciones de “vida real”. Esto supone que la persona ha recibido el tratamiento adecuado según su situación y se recopilan datos de múltiples aspectos relacionados con las terapias y su influencia en la vida cotidiana, a largo plazo. Permite tener una visión más global de la repercusión de los tratamientos en las personas, para reforzar las mejoras de la práctica clínica y conocer la eficacia y seguridad de los fármacos fuera de los estrictos procedimientos de un ensayos clínicos Estos estudios también se rigen por un protocolo y necesitan aprobación de las autoridades sanitarias y de comités éticos.
Beneficios de los Ensayos Clínicos
Gracias a los ensayos clínicos es posible identificar nuevas terapias seguras que contribuyen a luchar frente al cáncer y/o mejorar la calidad y cantidad de vida de los pacientes con esta enfermedad. Se avanza en el conocimiento y control de las enfermedades oncológicas.
Todos y cada uno de los pacientes que voluntariamente participan en un ensayo clínico, contribuyen al avance de la ciencia y la investigación del cáncer, incluso en los casos en los que pueda no existir un claro beneficio personal, siendo en este caso protagonistas y con frecuencia, de modo altruista, de la investigación en cáncer, colaborando en el avance del tratamiento de futuros pacientes en una situación parecida.
Cada paciente que participa en un ensayo clínico puede verse beneficiado personalmente de un recibir un avance terapéutico frente a lo ya establecido o conocido: un mejor tratamiento, que consiga mejorar su expectativa de vida y/o mejorar su calidad de vida. Y esto puede ocurrir cuando la persona ha agotado las opciones terapéuticas para su situación y se encuentra en situación de enfermedad avanzada. De esta forma se ofrece esperanza y tiempo a personas que de otro modo ven disminuir sus opciones de control de enfermedad.
Los ensayos clínicos también pueden ofrecerse en fases precoces de la enfermedad, para valorar, por ejemplo, tratamientos o combinaciones de fármacos que ofrezcan mejor eficacia en el control de la enfermedad, o mejores tasas de curación de la enfermedad o disminución de probabilidades de recaídas, y en general, mejorar el pronóstico.
En cualquier caso, los potenciales beneficios obtenidos no son solo individuales, sino que pueden hacerse extensibles a muchos pacientes con una enfermedad similar a la del sujeto de estudio, lo que se traduce en un impacto positivo en el conjunto de la sociedad.
La persona que participa en un ensayo clínico conoce que va a requerir mayor número de controles y visitas médicas por parte de su equipo sanitario, lo cual pudiera ser, además, una ventaja en el seguimiento exhaustivo de su proceso de enfermedad. Y puede dar más sensación de seguridad al paciente, Pero a veces esto puede vivirse como un inconveniente.
Conviene saber que los ensayo clínico no solo se utilizan para identificar nuevos fármacos o combinaciones de ellos.
También se pueden utilizar para valorar estrategias de tratamiento novedosas (con combinaciones de diferentes tipos de terapias: radioterapia y quimioterapia), o dispositivos médico- sanitarios que suponen una mejora en la práctica clínica para los pacientes (cirugías mínimamente invasivas); o para mejorar la eficacia de los procedimientos de detección precoz o cribados de cáncer (para evidenciar mejoras en las pruebas diagnósticas).
También hay ensayos clínicos para mejorar la forma de administrar una terapia, o mejorar sus efectos secundarios y así también mejorar la adherencia y tolerancia de los pacientes al tratamiento.
Riesgos de los ensayos clínicos
No todo tiene que ser beneficio en un ensayo clínico. A veces no se consiguen los resultados positivos esperados, y las ventajas pueden verse superadas por los inconvenientes.
Quizá los fármacos o dispositivos o procesos objeto de estudio pueden no ofrecer ventajas sobre lo ya existente, pese a las expectativas generadas en principio (por tener más complicaciones o efectos adversos, por ejemplo, a largo plazo).
Pueden aparecer a veces efectos secundarios no conocidos o más graves de lo esperado.
El seguimiento constante y mayor control de los pacientes en un ensayo clínico, puede suponer inconvenientes para el paciente (desplazamientos, necesidad de acompañamiento, costes asociados…) o vivirse simplemente como negativos (por la necesidad de estar la mayor parte del tiempo atado al hospital).
En los estudios doble ciego, los pacientes a veces sienten la constante incertidumbre de no estar recibiendo la terapia, con el impacto psicológico consecuente en su situación personal.
¿Quién puede participar en un ensayo clínico?
La inclusión de un paciente en un ensayo clínico se suele ofrecer por parte del equipo médico correspondiente en base a:
- El conocimiento preciso de la situación y evolución del proceso de enfermedad de la persona
- Sus posibilidades de acceso a los estudios en marcha que puedan ser útiles para ésta.
Constantemente se están realizando ensayo clínico sobre diferentes tipos de cáncer, y para diversas situaciones y características de los pacientes.
Estos ensayos clínicos se diseñan por parte de personal sanitario e investigadores en base a las necesidades detectadas, y deben ser autorizados y aprobados según protocolo, procedimientos, y regulaciones y normativas muy estrictas de los sistemas sanitarios. En España, los ensayos clínicos con fármacos deben ser autorizados por la AEMPS, y por los correspondientes CEIm de las Comunidades Autónomas.
Además, hoy en día, esta reglamentación y normativa se unifica y canaliza a través de instituciones y redes de trabajo a nivel internacional, con la colaboración de profesionales clínicos, centros hospitalarios y de investigación, grupos cooperativos, y otras entidades. Esto es especialmente relevante en el caso de los cánceres poco frecuentes en los que no hay muchos pacientes para poder desarrollar las fases de los ensayos clínicos.
En la actualidad, en España gran parte de las normativas son comunes a las de otros países de la Unión Europea, siendo la EMA (Agencia Europea del Medicamento) la que centraliza la investigación con medicamentos en Europa y debe dar su autorización cuando el ensayo clínico se realice en varios países europeos, que es lo más habitual.
Si una persona con cáncer quiere hablar con sus médicos sobre su posible participación en un EC debe conocer, aparte de lo ya mencionado que:
- Hay gran diversidad de ensayos clínicos, y no todos son adecuados para cualquier paciente. A veces, aunque los ensayos clínicos sean para personas con el mismo tipo de tumor, no siempre la situación de la persona permite que se pueda beneficiar del EC.
- Cada ensayo clínico tiene un objetivo, que es lo que hace que tenga un protocolo definido con unos criterios de inclusión o selección de los pacientes que pueden participar, generalmente definidos en base a los beneficios esperados y condicionados por intentar garantizar la seguridad de la persona.
Tras recibir información exhaustiva, en caso de existir algún ensayo clínico en el que se considere que es posible participar, la persona tiene que siempre firmar el correspondiente consentimiento informado, en el que se explican con detalle los beneficios, riesgos y etapas a seguir durante su desarrollo; y el documento correspondiente de protección de datos del paciente.
Se puede acceder a información sobre ensayos clínicos en:
REEC - Registro Español de Estudios Clínicos. Es una base de datos pública, accesible desde la página web de la AEMPS, cuyo objetivo es servir de fuente de información primaria en materia de estudios clínicos con medicamentos.
Search for clinical trials - EMA. Base de datos de estudios clínicos de investigación con medicamentos de uso humano de la Unión Europea, regulados a través de la EMA. Está disponible en español también.