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ARIchALL: terapia CAR-T académica para tratar antes y de forma más accesible a niños con leucemia linfoblástica aguda

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Proyecto dirigido por:
Dra. Susana Rives

 

ARIchALL es un proyecto europeo académico de terapia CAR-T cuyo objetivo es mejorar el tratamiento de niños con leucemia linfoblástica aguda (LLA) en primera recaída. Las células CAR-T son células del propio sistema inmunitario del paciente que se modifican en el laboratorio para que reconozcan y destruyan las células cancerosas. 

Aunque ya existen terapias CAR-T comerciales, su uso suele reservarse para recaídas más avanzadas y su coste es muy elevado, lo que limita el acceso de muchos pacientes. Para responder a esta situación, el Hospital Clínic de Barcelona, en colaboración con el Hospital Sant Joan de Déu, ha desarrollado en un entorno académico una alternativa más accesible llamada var-cel (también llamada ARI-0001). Esta terapia ya ha sido evaluada en ensayos clínicos con adultos y niños con LLA en recaída, mostrando una eficacia comparable a la de las opciones comerciales, pero con un coste mucho menor. 

El proyecto ARIchALL permite adelantar el uso de var-cel a la primera recaída. Esto puede reducir la necesidad de terapias muy intensivas, como el trasplante de médula ósea, y mejorar la calidad de vida de los pacientes. 

El ensayo ya ha comenzado en España, donde 30 niños han sido tratados, y se ampliará hasta 70 pacientes en Francia, Países Bajos, Bélgica e Italia, con producción local de CAR-T y participación activa de pacientes y familias. Si tiene éxito, podría facilitar terapias avanzadas más accesibles para cánceres pediátricos y otras enfermedades raras, donde la inversión de la industria suele ser limitada.