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Atacando los mecanismos de reciclaje celular para superar las resistencias a las terapias de primera línea en mieloma múltiple
El mieloma múltiple es un cáncer de la sangre originado en las células plasmáticas de la médula ósea. Estas células, cuando funcionan mal, se multiplican sin control y dejan de producir anticuerpos útiles, lo que debilita el sistema inmunitario, daña los huesos, los riñones y empeora la calidad de vida.
Nuestro proyecto propone una nueva vía terapéutica para superar la resistencia a los tratamientos en mieloma múltiple. Se basa en una molécula llamada NEAT1, que es un tipo especial de material genético con funciones fundamentales en el control del mantenimiento celular. Las células tumorales del mieloma múltiple necesitan un sistema de “limpieza interna” elevado, porque fabrican muchas proteínas. NEAT1 ayuda a mantener ese sistema mediante la regulación de la degradación y reciclaje de proteínas, por lo que bloquearlo puede hacer las células cancerosas más vulnerables.
Usaremos herramientas de última generación para identificar las zonas exactas de NEAT1 responsables de ese control. Luego diseñaremos moléculas terapéuticas (llamadas oligonucleótidos) que interfieran con NEAT1 y en consecuencia debiliten a las células tumorales. Evaluaremos su eficacia tanto en células en laboratorio como en modelos animales creados con muestras de pacientes. Además, exploraremos la posibilidad de que NEAT1 origine pequeños “micro-proteínas” con funciones aún desconocidas, que podrían influir en la supervivencia tumoral o en la respuesta del sistema inmune.
Este proyecto podría conducir al desarrollo de terapias más específicas, eficaces y con menos efectos secundarios, que ayuden a mejorar la respuesta al tratamiento, retrasar las recaídas y ofrecer nuevas esperanzas a las personas con mieloma múltiple.