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Nuevas estrategias para mejorar el diagnóstico y tratamiento del cáncer biliar

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TRANSCAN 3 - JTC 2022
Proyecto dirigido por:
Dr. Matías Ávila

Los tumores que se originan en las células de los conductos biliares son muy agresivos y difíciles de tratar. Si no son diagnosticados de forma temprana no se puede recurrir a la cirugía para eliminarlos. La mayoría de ellos se detectan en fases más avanzadas, cuando la única opción para su tratamiento es la quimioterapia, y en algunos casos las denominadas terapias dirigidas a dianas moleculares concretas. Sin embargo, la eficacia de estos tratamientos es muy baja. 

En este proyecto planteamos validar una nueva estrategia diagnóstica que ha proporcionado excelentes resultados en nuestro estudio preliminar. Esta aproximación consiste en le detección y análisis de mutaciones genéticas en el ADN presente en la bilis de pacientes con sospecha de cáncer biliar. La detección de mutaciones es una fuerte evidencia de la presencia de tumor, aunque éste no haya sido detectado por otros métodos. La detección temprana permitirá dirigir rápidamente a los pacientes a la cirugía, al trasplante de hígado, o a tratamientos farmacológicos adyuvantes. 

En la segunda parte del proyecto, planteamos evaluar una nueva diana terapéutica anteriormente no explorada en este tipo de tumores. Esta diana es un tipo de efector “epigenético” (es decir, que se encuentra en la estructura del ADN) que hemos observado se encuentra potentemente activado en prácticamente todos los tumores biliares analizados en nuestro estudio preliminar. Su inhibición farmacológica resulta en un potente efecto antitumorigénico en modelos pre-clínicos. Existen fármacos que inhiben esta diana ya aprobados para uso en otros tumores humanos, por lo que nuestro estudio proporcionará la evidencia necesaria para ensayarlo en pacientes con tumores biliares.