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PROTECT — fármacos degradadores de PROTEínas para luchar Contra los Tumores pediátricos
En las últimas tres décadas, las tasas de supervivencia de niños con tumores sólidos, incluyendo los cerebrales, se han estancado, convirtiéndolos en la principal causa de mortalidad en este grupo de edad. Para lograr tasas de curación más altas, se requieren intervenciones innovadoras que apunten específicamente a la biología única de estos tumores, que a menudo son difíciles de atacar con fármacos convencionales. Avances en el campo terapéutico de la degradación dirigida de proteínas han permitido desarrollar fármacos contra proteínas importantes para los tumores que antes se consideraban "intocables".
Nuestro objetivo es liderar un cambio de paradigma farmacológico en el desarrollo de tratamientos específicos contra los tumores pediátricos. Para ello, hemos formado un equipo interdisciplinar e internacional compuesto por expertos en oncología pediátrica, degradación de proteínas, cribado y desarrollo de fármacos, biología estructural, biología tumoral, y ensayos clínicos, complementado por representantes de pacientes. Aspiramos a establecer una plataforma sostenible para el desarrollo de fármacos específicos para pediatría, incluyendo un modelo financiero viable para reducir el riesgo de estos desarrollos para tumores pediátricos raros, en beneficio directo de nuestros pacientes. Anticipamos lograr estos objetivos mediante el desarrollo de fármacos degradadores de proteínas optimizados que lleguen a ensayos clínicos.